Paraguay aprobó por primera vez una terapia génica para niños y niñas con Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad genética que afecta las neuronas encargadas del control muscular y que, sin tratamiento, puede avanzar de forma severa.

La autorización llegó tras el registro sanitario otorgado por la Dirección Nacional de Vigilancia Sanitaria (Dinavisa), lo que convierte a esta incorporación en un hito para el país dentro del tratamiento de enfermedades raras y complejas.

La AME compromete funciones esenciales como el movimiento, la deglución y la respiración, por lo que este nuevo tratamiento aparece como una alternativa importante al actuar sobre la base genética de la enfermedad y no solo sobre sus síntomas.

Desde Boller, firma paraguaya que representa a Novartis en el país, señalaron que este avance cambia la forma de mirar diagnósticos que durante mucho tiempo estuvieron ligados únicamente a la progresión de la enfermedad.

“Estamos ante un cambio profundo en la forma de entender la medicina. Una terapia génica no es solo una innovación científica: puede significar una nueva oportunidad de vida para un niño y una nueva esperanza para su familia”, expresó Santiago Pomata, director gerente general de Boller.

Según explicó, para los pacientes que, tras evaluación médica, puedan acceder a esta terapia, se abre la posibilidad de detener o desacelerar la progresión de una enfermedad severa y de ampliar sus oportunidades de desarrollo.

El avance también marca el ingreso de Paraguay a una nueva etapa de la medicina, en la que los tratamientos buscan intervenir de manera más específica sobre el origen de enfermedades complejas. En ese sentido, esta incorporación es presentada como un primer paso hacia la llamada medicina de precisión.

“La innovación cobra verdadero sentido cuando se traduce en acceso real”, sostuvo Pomata. Y agregó que esta aprobación demuestra que Paraguay puede empezar a acercarse a tratamientos que hasta hace poco parecían lejanos.

Además del impacto concreto para familias que conviven con el diagnóstico de AME, la aprobación también abre la puerta a futuras innovaciones para otras enfermedades raras, severas y complejas.

Con este paso, Paraguay suma una nueva herramienta en el abordaje de enfermedades genéticas y empieza a moverse hacia un modelo de salud más moderno, más específico y más centrado en las necesidades de cada paciente.

Fuente: Última Hora.


Paraguay incorpora una terapia génica para niños con AME

Por Anto Galeano2' de lectura

El avance abre una nueva posibilidad para niños y niñas que enfrentan este diagnóstico.